Dupixent® aceptado Revisión Prioritaria FDA tratamiento de esofagitis eosinofílica en niños
Dupixent® (dupilumab) sBLA para el tratamiento de esofagitis eosinofílica (EoE) en niños de 1 a 11 años es aceptado para Revisión Prioritaria de la FDA
- De aprobarse, Dupixent sería el primero y único tratamiento indicado en los EE.UU. para niños de 1- 11 años con esofagitis eosinofílica, una enfermedad caracterizada por inflamación tipo 2 que afecta la capacidad para comer.
- De cerca de 21,000 niños menores de 12 años en los EE.UU. actualmente tratados para EoE, alrededor de 9,000 no responden satisfactoriamente a las terapias no aprobadas con las que han sido tratados y potencialmente requieren de opciones de terapias alternativas.
Paris y Tarrytown, N.Y. (17 de octubre de 2023) – La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de los Estados Unidos ha aceptado para Revisión Prioritaria la Solicitud de Licencia de Biológicos complementaria (sBLA, por sus siglas en inglés) para Dupixent® (dupilumab) para tratar a niños en las edades de 1 a 11 años con esofagitis eosinofílica (EoE). La fecha de acción para la decisión de la FDA es el 31 de enero de 2024. Dupixent es el primero y único tratamiento en los EE.UU. aprobado para adultos y niños de 12 años o mayores con EoE, que pesan al menos 40kg.
La sBLA está sustentada en datos del estudio de fase 3 EoE KIDS (Partes A y B) que evalúa la eficacia y la seguridad de Dupixent en niños de 1 a 11 con EoE. En la Parte A, el criterio de valoración principal fue logrado para la proporción de pacientes que alcanzaron remisión de la enfermedad histológica (definido como recuento de eosinófilos intraepiteliales esofágicos máximos ≤6 eosinófilos [eos]/por campo de gran aumento [hpf]) a las 16 semanas para regímenes de dosificación escalonados a base de peso corporal en comparación con placebo. La Parte B fue un periodo de extensión de tratamiento activo que evaluó a Dupixent por 36 semanas adicionales y demostró que Dupixent mantuvo la remisión histológica por 52 semanas, un criterio de valoración secundario. Además, Dupixent provocó aumentos en el peso corporal por percentil de edad, lo cual fue evaluado como un criterio de valoración exploratorio en la Parte A y un criterio de valoración secundario en la Parte B.
Los resultados de seguridad en las Partes A y B del estudio fueron, por lo general, congruentes con el perfil de seguridad conocido de Dupixent en su indicación para EoE aprobada por la FDA en niños de 12 años o más con un peso de al menos 40 kg. Los eventos adversos más frecuentes observados (≥5%) con Dupixent fueron COVID-19, erupción, dolor de cabeza, gastroenteritis viral, diarrea y náusea.
La revisión prioritaria se otorga a terapias con el potencial de proveer mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades graves.
El uso potencial de Dupixent en niños con EoE de 1 a 11 años se encuentra actualmente en desarrollo clínico, y su seguridad y eficacia no han sido evaluadas en su totalidad por las autoridades regulatorias en este ámbito.
Acerca de la esofagitis eosinofílica
La EoE es una enfermedad crónica y progresiva caracterizada por inflamación tipo 2 que causa daño al esófago y evita que este funcione de manera adecuada. En niños, los síntomas comunes de EoE incluyen acidez, vómitos, malestar abdominal, dificultad para tragar, rechazo de los alimentos y retraso del crecimiento. Estos síntomas pueden afectar el crecimiento y el desarrollo y pueden provocar temor y ansiedad a la alimentación, que puede persistir hasta la adultez. El tratamiento estándar para la EoE se trata de ajustes en la dieta, como eliminación de muchos alimentos, como también el uso de tratamientos no aprobados para la enfermedad.
Estos incluyen los inhibidores de la bomba de protones, corticoesteroides tópicos de uso oral o, en casos severos, sonda alimentaria, que puede usarse para asegurar una ingesta calórica apropiada y aumento de peso. Puede ser necesario tratar de forma continua la EoE para reducir el riesgo de complicaciones y la recurrencia de la enfermedad.
Acerca de Dupixent
Dupixent es un anticuerpo monoclonal humano en su totalidad que inhibe la señalización de las vías IL-4 y IL-13 y no es un inmunosupresor. El programa de desarrollo de Dupixent ha demostrado beneficio clínico significativo y una reducción en la inflamación tipo 2 en los estudios de fase 3, que establece que las IL-4 y IL-13 son impulsoras clave de la inflamación tipo 2, que desempeña una función principal en múltiples enfermedades relacionadas y a menudo comórbidas. Estas enfermedades incluyen las indicaciones aprobadas para Dupixent, como dermatitis atópica, asma, rinosinusitis crónica con poliposis nasal (CRSwNP, por sus siglas en inglés), prurigo nodular y EoE.
Dupixent ha recibido aprobaciones regulatorias en uno o más países en el mundo para el uso en determinados pacientes con dermatitis atópica, asma, CRSwNP, EoE o prurigo nodular en distintas poblaciones de edad. Actualmente, Dupixent está aprobado para una o más de estas indicaciones en más de 60 países, entre ellos Europa, los Estados Unidos y Japón. Más de 600,000 pacientes reciben tratamiento con Dupixent a nivel mundial.
Programa de Desarrollo de Dupilumab
Dupilumab se encuentra en proceso de desarrollo entre Sanofi y Regeneron por medio de un acuerdo colaborativo global. Hasta la fecha, dupilumab ha sido estudiado en más de 60 estudios clínicos en los que han participado más de 10,000 pacientes con distintas enfermedades crónicas mediadas en parte por inflamación tipo 2.
Además de las indicaciones aprobadas hasta el momento, Regeneron y Sanofi se encuentran estudiando el dupilumab en una gama amplia de enfermedades mediadas por inflamación tipo 2 u otros procesos alérgicos en estudios de fase 3, entre ellos EoE pediátrica, urticaria espontánea crónica, prurito crónico de origen desconocido, enfermedad pulmonar obstructiva crónica con evidencia de inflamación tipo 2 y penfigoide bulloso. Estos posibles usos de dupilumab se encuentran en investigación clínica, y la seguridad y eficacia en estas afecciones no han sido evaluadas en su totalidad por las autoridades regulatorias.
Acerca de Regeneron
Regeneron es una compañía líder en biotecnología que inventa, desarrolla y comercializa medicamentos transformadores de vida para personas con enfermedades graves. Fundada y dirigida durante 35 años por médicos científicos, la capacidad única de Regeneron de repetida y consecuentemente traducir la ciencia en medicina ha resultado en numerosos tratamientos aprobados por la FDA y en candidatos a productos en desarrollo, casi todos elaborados en los propios laboratorios de Regeneron. Los medicamentos de Regeneron y los que se encuentran en desarrollo están diseñados para ayudar a pacientes con enfermedades oculares, enfermedades alérgicas e inflamatorias, cáncer, enfermedades cardiovasculares y metabólicas, padecimientos hematológicos, enfermedades infecciosas y enfermedades raras.
Regeneron se encuentra avanzando y mejorando el proceso de desarrollo de fármacos tradicional por medio de sus propias tecnologías VelociSuite®, como VelocImmune®, la cual usa ratones genéticamente humanizados únicos para producir anticuerpos humanos en su totalidad optimizados, y anticuerpos biespecíficos, y por medio de iniciativas investigativas ambiciosas, como es el Regeneron Genetics Center®, que lleva a cabo uno de los esfuerzos de secuenciación genética más amplio del mundo.
Para información adicional de Regeneron, acceda a www.regeneron.com o siga a Regeneron en LinkedIn.
Acerca de Sanofi
Somos una compañía del cuidado de la salud global e innovadora guiada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar las vidas de las personas. Nuestro equipo, entre cerca de 100 países, está dedicado a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Proveemos opciones de tratamiento que potencialmente cambian vidas y protección con vacunas que salvan vidas, a la vez que hacemos de la sustentabilidad y la responsabilidad social el centro de nuestras ambiciones.
Sanofi se encuentra en las listas de EURONEXT: SAN y NASDAQ: SNY
Relaciones en los medios de Sanofi
Sally Bain | + 1 617 834 6026 | sally.bain@sanofi.com
Evan Berland | +1 215 432 0234 | evan.berland@sanofi.com
Victor Rouault | + 33 6 70 93 71 40 | victor.rouault@sanofi.com
Sanofi Investor Relations
Eva Schaefer-Jansen | + 33 7 86 80 56 39 | eva.schaefer-jansen@sanofi.com
Arnaud Delépine | + 33 06 73 69 36 93 | arnaud.delepine@sanofi.com
Corentine Driancourt | + 33 06 40 56 92 | corentine.driancourt@sanofi.com
Felix Lauscher | + 1 908 612 7239 | felix.lauscher@sanofi.com
Tarik Elgoutni | + 1 617 710 3587 | tarik.elgoutni@sanofi.com
Nathalie Pham | + 33 07 85 93 30 17 | nathalie.pham@sanofi.com
Regeneron Media Relations
Sharon Chen | +1 914-847-1546| sharon.chen@regeneron.com
Regeneron Investor Relations
Vesna Tosic | + 914 847 5443 | vesna.tosic@regeneron.com
Declaraciones de proyecciones futuras de Sanofi
Este comunicado de prensa contiene declaraciones de proyecciones futuras según se define en la Ley de Reforma de Litigio sobre Valores Privados de 1995, según enmendada. Las declaraciones de proyecciones futuras son declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones y estimados y sus presunciones, declaraciones relacionadas con planes, objetivos, intenciones y expectativas subyacentes respecto a los resultados financieros futuros, eventos, operaciones, servicios, desarrollo y potencial de productos y declaraciones respecto al desempeño futuro. Las declaraciones de proyecciones futuras, por lo general, se identifican por las palabras “espera”, “anticipa”, “cree”, “pretende”, “estima”, “planea” y expresiones similares. A pesar de que la gerencia de Sanofi entiende que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones de proyecciones futuras son razonables, se advierte a los inversores que la información y las declaraciones de proyecciones futuras están sujetas a riesgos e incertidumbres, muchas de las cuales son difíciles de predecir y, por lo general, más allá del control de Sanofi, que pudieran hacer que los resultados y los desarrollos reales difieran significativamente de los expresados en o implicados o proyectados por la información y las declaraciones de proyecciones futuras. Estos riesgos e incertidumbres incluyen entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y el desarrollo, datos clínicos futuros y análisis, incluidos la poscomercialización, las decisiones de las autoridades regulatorias, como la FDA o la EMA, respecto a si y cuándo aprobar algún fármaco, dispositivo o aplicación biológica que pueda someterse para cualquier candidato a producto al igual que las decisiones relacionadas con la rotulación y otros asuntos que pudieran afectar la disponibilidad o potencial comercial de dicho candidato a producto, el hecho de que los candidatos a productos, de aprobarse, puede que no tengan éxito comercial, la futura aprobación y éxito comercial de alternativas terapéuticas, la capacidad de Sanofi de beneficiarse de oportunidades de crecimiento externo, para completar transacciones relacionadas y/u obtener aprobaciones regulatorias, los riesgos asociados con la propiedad intelectual y cualquier litigio pendiente o futuro relacionado y el resultado ulterior de dicho litigio, las tendencias en las tasas de intercambio y las tasas de interés prevalecientes, las condiciones volátiles económicas y del mercado, las iniciativas de contención de costos y los cambio subsiguientes de estos, y el efecto que las pandemias u otras crisis globales puedan tener en nosotros, en nuestros clientes, suplidores, vendedores y otros socios de negocios, y la condición financiera de cualquiera de estos, al igual que en nuestros empleados y en la economía global. Los riesgos e incertidumbres también incluyen las incertidumbres analizadas o identificadas en los archivos públicos ante la Comisión de Valores e Intercambio (SEC, por sus siglas en inglés) y la Authorité des Marchés Financiers (AMF) hechos por Sanofi, incluidos los mencionados en los “Factores de Riesgo” y “Declaraciones de Advertencias Relacionadas con las Declaraciones de Proyecciones Futuras” en el informe anual de Sanofi en el Formulario 20-F del año finalizado el 31 de diciembre de 2022. Aparte de lo requerido por la ley aplicable, Sanofi no está obligado a actualizar ni a revisar la información ni las declaraciones de proyecciones futuras.
Declaraciones de Proyecciones Futuras y Uso de los Medios Digitales de Regeneron
Este comunicado de prensa incluye declaraciones de proyecciones futuras que presentan riesgos e incertidumbres relacionadas con eventos futuros y el desempeño futuro de Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (“Regeneron” o la “Compañía”), y los eventos o resultados reales puedan diferir significativamente de estas declaraciones de proyecciones futuras. Palabras como “anticipa,” “espera,” “pretende,” “planea,” “cree,” “busca,” “estima,” variaciones de estas palabras, y expresiones similares tienen el propósito de identificar dichas declaraciones de proyecciones futuras, a pesar de que no todas las declaraciones de proyecciones futuras contienen estas palabras de identificación. Estas declaraciones conciernen, y estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, la naturaleza, el momento y el posible éxito y aplicaciones terapéuticas de productos mercadeados o de alguna forma comercializados por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios (juntos, “Productos de Regeneron”) y candidatos a productos desarrollados por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios (juntos, “Candidatos a Productos de Regeneron”) y programas de investigación y clínicos ahora en proceso o planeados, incluidos pero sin limitarse a Dupixent® (dupilumab) para el tratamiento de niños de 1 a 11años con esofagitis eosinofílica (“EoE”); la posibilidad, el momento y el alcance de una posible aprobación regulatoria y lanzamiento comercial de Candidatos a Productos de Regeneron e indicaciones nuevas de Productos de Regeneron, como Dupixent para el tratamiento de niños de 1 a 11 años con EoE (incluidas las posibles aprobaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos a base de la Solicitud de Licencia para Biológicos complementaria mencionada en este comunicado de prensa), urticaria espontánea crónica, prurito crónico de origen desconocido, enfermedad pulmonar obstructiva crónica con evidencia de inflamación tipo 2, penfigoide bulloso y otras posibles indicaciones; la incertidumbre de la utilización, la aceptación del mercado y el éxito comercial de los Productos de Regeneron y los Candidatos a Productos de Regeneron y el efecto de los estudios (ya sea llevados a cabo por Regeneron u otros y si obligatorios o voluntarios), incluidos los estudios analizados o a los que se hace referencia en este comunicado de prensa, en cualquiera de las anteriores o alguna aprobación regulatoria potencial de los Productos de Regeneron (como Dupixent) y Candidatos a Productos de Regeneron; la capacidad de los colaboradores, licenciatarios, suplidores o terceros de Regeneron (según aplique) para llevar a cabo la manufactura, el llenado, el terminado, el empaquetado, la rotulación, la distribución y otros pasos relacionados con los Productos de Regeneron y de los Candidatos a Producto de Regeneron; la capacidad de Regeneron para manejar la cadena de suministros de múltiples productos y candidatos a productos; los asuntos de seguridad resultantes de la administración de los Productos de Regeneron (como Dupixent) y los Candidatos a Productos de Regeneron en pacientes, incluidas las complicaciones graves o efectos secundarios en conexión con el uso de los Productos de Regeneron y los Candidatos a Productos de Regeneron en ensayos clínicos; las determinaciones de las autoridades gubernamentales regulatorias y administrativas que puedan retrasar o restringir la capacidad de Regeneron para continuar el desarrollo o la comercialización de los Productos de Regeneron y los Candidatos a Productos de Regeneron; las obligaciones regulatorias y la supervisión continuas que afecten los Productos de Regeneron, los programas de investigación y clínicos y los negocios, incluidos los relacionados con la privacidad del paciente; la disponibilidad y la cuantía del reembolso de los Productos de Regeneron por parte de pagadores terceros, incluidos los programas de pagadores de salud privados y de seguros, las organizaciones para el mantenimiento de la salud, las compañías para el manejo de beneficios de farmacia y los programas gubernamentales como Medicare y Medicaid; las determinaciones de cobertura y reembolso por dichos pagadores y las nuevas políticas y procedimientos adoptados por dichos pagadores; fármacos y candidatos a productos competidores que pudieran ser superiores a, o más costo efectivos que, los Productos de Regeneron y los Candidatos a Productos de Regeneron; el grado al cual los resultados de los programas de investigación y desarrollo llevados a cabo por Regeneron y/o sus colaboradores o licenciatarios puedan ser replicados en otros estudios y/o resulten en el avance de candidatos de productos a ensayos clínicos, aplicaciones terapéuticas o aprobación regulatoria; los gastos no anticipados; los costos del desarrollo, producción y venta de productos; la capacidad de Regeneron de satisfacer cualquiera de sus proyecciones financieras o guías y cambios en las presunciones subyacentes dichas proyecciones o guías; el potencial de cualquier licencia, colaboración o acuerdo de abasto, incluidos los acuerdos de Regeneron con Sanofi y Bayer (o sus respectivas compañías afiliadas, según aplique) de cancelación o terminación; el efecto de los brotes de salud pública, epidemias o pandemias (como la pandemia del COVID-19) en los negocios de Regeneron y los riesgos asociados con la propiedad intelectual de terceros y los litigios pendientes o futuros relacionados con estos (incluido pero, sin limitarse a los litigios de patentes y otros procedimientos relacionados con EYLEA® (aflibercept) Injection y REGEN-COV® (casirivimab e imdevimab)), otros litigios y otros procedimientos e investigaciones gubernamentales relacionadas con la Compañía y/o sus operaciones, los resultados ulteriores de dichos procedimientos e investigaciones y el efecto que cualquiera de los anteriores pueda tener en el negocio, prospectos, resultados de operaciones y condición financiera de Regeneron. Una descripción más completa de estos y otros riesgos significativos puede encontrarse en documentos sometidos por Regeneron ante la Comisión de Valores e Intercambios de los EE.UU., incluidos en el Formulario 10-K del año finalizado el 31 de diciembre de 2022 y en el Formulario 10-Q trimestral terminado el 30 de junio de 2023. Las Declaraciones de proyecciones futuras están hechas a base de creencias y juicios actuales de la gerencia, y se le advierte al lector a no depender de las declaraciones de proyecciones futuras hechas por Regeneron. Regeneron no tiene la obligación de actualizar (públicamente ni de otra forma) las declaraciones de proyecciones futura, incluido y sin limitarse a proyecciones ni guías financieras, ya sea como resultado de información nueva, eventos futuros ni de otro tipo.
Regeneron usa los medios y los sitios web de relaciones con inversores y medios de comunicación sociales para publicar información importante de la Compañía, incluida información que se entiende importante para inversores. La información financiera y de otro tipo de Regeneron se publica de manera rutinaria y está accesible en los medios de Regeneron y los sitios web de relaciones con inversores (https://investor.regeneron.com) y en su página de LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/regeneron-pharmaceuticals).
