La FDA aprueba Dupixent® (dupilumab) como primer tratamiento para adultos y niños de 12 años o más con esofagitis eosinofílica
* Dupixent es el primer y único medicamento indicado para tratar la esofagitis eosinofílica en los Estados Unidos; aprobación otorgada más de dos meses antes de la fecha límite de acción de Revisión Prioritaria de la FDA
* Dupixent 300 mg por semana mejoró significativamente los signos y síntomas de la esofagitis eosinofílica en comparación con el placebo en un ensayo de fase 3, lo que destaca el rol de la inflamación de tipo 2 en esta compleja enfermedad
* La esofagitis eosinofílica es una enfermedad inflamatoria crónica y progresiva provocada por una inflamación de tipo 2 que daña el esófago y evita que funcione correctamente
* La aprobación representa la primera indicación de Dupixent en una enfermedad gastrointestinal y la cuarta enfermedad indicada en general
Paris y Tarrytown, N.Y. . La Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó Dupixent® (dupilumab) 300 mg semanalmente para tratar pacientes con esofagitis eosinofílica (EoE) de 12 años o más, que pesan al menos 40 kg. Con esta aprobación, Dupixent se convierte en el primer y único medicamento específicamente indicado para tratar la EoE en los Estados Unidos. La Agencia Europea de Medicamentos está revisando una presentación regulatoria para EoE, y las presentaciones a las autoridades competentes en países adicionales están planificadas para fines de 2022.
Mary Jo Strobel
Directora Ejecutiva, Asociación Estadounidense para los Trastornos Eosinofílicos (APFED, por sus siglas en inglés)
“Hemos esperado mucho tiempo por una opción de tratamiento aprobada por la FDA para la esofagitis eosinofílica, una enfermedad del esófago subdiagnosticada e incomprendida que puede hacer que comer y tragar sea extremadamente difícil e incómodo. Antes de hoy, no había tratamientos aprobados específicamente para la esofagitis eosinofílica, lo que provocó que muchas personas necesitaran mantener una dieta estricta y vivir con el temor constante de que la comida se les atora en la garganta. Damos la bienvenida a las opciones terapéuticas que pueden proporcionar el alivio que tanto necesitan estos pacientes.”
La EoE es una enfermedad inflamatoria crónica provocada por una inflamación de tipo 2 que daña el esófago y evita que funcione correctamente. Para las personas con EoE, tragar incluso pequeñas cantidades de comida puede ser una experiencia de asfixia dolorosa y preocupante. A menudo se ven obligados a lidiar con la frustración y la ansiedad de una lista en constante evolución de alimentos que deben evitar, una mala calidad de vida y un mayor riesgo de depresión. En los casos en que la EoE hace que el esófago se estreche, es posible que se necesite una dilatación forzada y potencialmente dolorosa (expansión física) del esófago. En casos severos, una sonda de alimentación puede ser la única opción para garantizar una ingesta calórica apropiada y una nutrición adecuada. Alrededor de 160,000 pacientes viven con EoE en los EE. UU. Actualmente, estas personas reciben tratamiento con terapias no aprobadas específicamente para la enfermedad, de las cuales aproximadamente 48,000 continúan experimentando síntomas a pesar de múltiples tratamientos.
John Reed, M.D., Ph.D.
Director Global de Investigación y Desarrollo, Sanofi
“Comer regularmente a lo largo del día es esencial, pero la dificultad significativa para tragar alimentos es un síntoma común para las personas que viven con esofagitis eosinofílica. Esto puede ser increíblemente molesto y, a menudo, conduce al miedo al dolor o al atragantamiento con cada comida, todos los días. Existe una gran necesidad no cubierta de opciones de tratamiento que puedan proporcionar un alivio significativo de los síntomas. Nuestro programa clínico de Fase 3 mostró que Dupixent semanalmente mejoró la capacidad de tragar y redujo la inflamación en el esófago, lo que destaca el rol de la inflamación de tipo 2 en esta compleja enfermedad. Esta es una aprobación histórica de la FDA para los pacientes y sus cuidadores, quienes ahora tienen una nueva opción para tratar esta devastadora enfermedad.”
George D. Yancopoulos, M.D., Ph.D.
Presidente y Director Científico, Regeneron
“Es gratificante que Dupixent, un medicamento que inventamos en nuestros laboratorios, ahora esté aprobado para otra enfermedad caracterizada por inflamación alérgica o tipo 2, es decir, la esofagitis eosinofílica. La esofagitis eosinofílica puede ser debilitante para los pacientes al inflamar y dañar el esófago y limitar la capacidad de comer normalmente. Dupixent es el primer y único medicamento específicamente indicado para tratar la esofagitis eosinofílica en los Estados Unidos, y la aprobación de hoy marca la cuarta enfermedad para la que ahora está indicado Dupixent, lo que refuerza la promesa de enfocarnos en la IL-4 y la IL-13 para tratar eficazmente enfermedades con inflamación tipo 2.”
La aprobación de la FDA se basa en los datos de un ensayo de Fase 3 con dos partes (Parte A y Parte B) que evalúan la eficacia y la seguridad de Dupixent 300 mg semanalmente, en comparación con el placebo, en pacientes de 12 años o más con EoE, que pesan al menos 40 kg. Después de 24 semanas, los pacientes tratados con Dupixent 300 mg semanalmente experimentaron los siguientes cambios en la Parte A y la Parte B, respectivamente:
- Reducción del 69% y 64% en los síntomas de la enfermedad desde el inicio en comparación con el 32% y el 41% para el placebo. Los síntomas de la enfermedad se midieron mediante el Cuestionario de Síntomas de Disfagia (DSQ, por sus siglas en inglés), en el que los pacientes que recibieron Dupixent experimentaron una mejora clínicamente significativa de 21.9- y 23.8- puntos en comparación con una mejora de 9.6- y 13.9- puntos con el placebo.
- Aproximadamente 10 veces más pacientes lograron la remisión de la enfermedad histológica (recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤6 eos/campo de alta potencia [hpf]) en comparación con el placebo: 60% y 59% en comparación con el 5% y el 6% de los pacientes que recibieron placebo.
Los resultados de seguridad fueron generalmente consistentes con el perfil de seguridad conocido de Dupixent en sus indicaciones aprobadas. Los eventos adversos agrupados de las Partes A y B que se observaron con mayor frecuencia (≥2%) con Dupixent que con placebo fueron reacciones en el lugar de la inyección (38% Dupixent, 33% placebo), infecciones del tracto respiratorio superior (18% Dupixent, 10% placebo), artralgia (2% Dupixent, 1% placebo) e infecciones virales por herpes (2% Dupixent, 1% placebo).
La FDA evaluó la solicitud de Dupixent bajo Revisión Prioritaria, que se otorga a terapias que tienen el potencial de brindar mejoras significativas en el tratamiento, diagnóstico o prevención de afecciones graves.
Acerca del Ensayo de Esofagitis Eosinofílica de Dupixent
El ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de Fase 3 evaluó la eficacia y la seguridad de Dupixent en pacientes de 12 años o más con EoE. La Parte A inscribió a 81 pacientes y evaluó Dupixent 300 mg semanalmente (42 tratados con Dupixent y 39 con placebo). La Parte B inscribió a 159 pacientes y evaluó Dupixent 300 mg semanalmente (80 con Dupixent y 79 con placebo).
A las 24 semanas, los criterios de valoración coprimarios en las Partes A y B evaluaron las medidas de dificultad para tragar informadas por los pacientes (cambio desde el inicio en el DSQ en una escala de 0-84) y la inflamación esofágica (proporción de pacientes que lograron la remisión de la enfermedad histológica, definida como recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤6 eos/hpf).
Acerca de Dupixent
Dupixent se administra como una inyección debajo de la piel (inyección subcutánea) en diferentes lugares de inyección. En pacientes con edad de 12 años o más, con un peso de al menos 40 kg., con EoE, Dupixent se administra en una dosis de 300 mg con una jeringa o pluma precargada cada semana. Dupixent está diseñado para usarse bajo la supervisión de un profesional de la salud y puede administrarse en una clínica o en casa por autoadministración después de la capacitación de un profesional de la salud. En niños de 12 a 17 años, Dupixent debe administrarse bajo la supervisión de un adulto.
Dupixent es un anticuerpo monoclonal totalmente humano que inhibe la señalización de las vías de interleucina-4 (IL-4) e interleucina-13 (IL-13) y no es un inmunosupresor. El programa de desarrollo de Dupixent ha demostrado un beneficio clínico significativo y una disminución de la inflamación de tipo 2 en los ensayos de Fase 3, estableciendo que la IL-4 y la IL-13 son impulsores clave y centrales de la inflamación de tipo 2 que juega un papel importante en múltiples enfermedades relacionadas y a menudo enfermedades comórbidas. Estas enfermedades incluyen indicaciones aprobadas para Dupixent como asma, dermatitis atópica, rinosinusitis crónica con poliposis nasal (CRSwNP) y esofagitis eosinofílica, así como enfermedades en investigación como prurigo nodular.
Regeneron y Sanofi se comprometen a ayudar a los pacientes de EE. UU. a los que se les receta Dupixent a obtener acceso al medicamento y recibir el apoyo que puedan necesitar con el programa DUPIXENT MyWay®. Para obtener más información, llame al 1-844-DUPIXENT (1-844-387-4936) o visite www.DUPIXENT.com.
Dupixent también está aprobado para su uso en ciertos pacientes con dermatitis atópica, asma o CRSwNP en poblaciones de diferentes edades en varios países alredor del mundo del mundo, incluidos los EE. UU., la Unión Europea y Japón. Dupixent está actualmente aprobado para una o más de estas indicaciones en más de 60 países, y más de 400 000 pacientes han sido tratados en todo el mundo.
Programa de Desarrollo de Dupilumab
Dupilumab está siendo desarrollado conjuntamente por Sanofi y Regeneron bajo un acuerdo de colaboración global. Hasta la fecha, dupilumab se ha estudiado en más de 60 ensayos clínicos en los que participaron más de 10,000 pacientes con diversas enfermedades crónicas provocadas en parte por la inflamación de tipo 2.
Además de las indicaciones actualmente aprobadas, Sanofi y Regeneron están estudiando dupilumab en una amplia gama de enfermedades provocadas por inflamación tipo 2 u otros procesos alérgicos, incluida la dermatitis atópica pediátrica (6 meses a 5 años de edad, Fase 3), la dermatitis atópica de manos y pies, (Fase 3), enfermedad pulmonar obstructiva crónica con evidencia de inflamación tipo 2 (Fase 3), esofagitis eosinofílica pediátrica (Fase 3), penfigoide ampolloso (Fase 3), prurigo nodular (Fase 3), urticaria espontánea crónica (Fase 3) , prurito crónico de origen desconocido (Fase 3), urticaria crónica inducible-fría (Fase 3), rinosinusitis crónica sin poliposis nasal (Fase 3), rinosinusitis alérgica fúngica (Fase 3) y aspergilosis broncopulmonar alérgica (Fase 3). Estos usos potenciales de dupilumab están actualmente bajo investigación clínica, y ninguna autoridad competente ha evaluado completamente la seguridad y la eficacia en estas condiciones.
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Regeneron (NASDAQ: REGN) es una compañía biotecnológica líder que inventa medicamentos que transforman la vida de personas con enfermedades graves. Fundada y dirigida durante casi 35 años por médicos-científicos, nuestra capacidad única para traducir la ciencia en medicina de manera repetida y consistente ha llevado a nueve tratamientos aprobados por la FDA y numerosos productos candidatos en desarrollo, casi todos de cosecha propia en nuestros laboratorios. Nuestros medicamentos y nuestra cartera de productos están diseñados para ayudar a los pacientes con enfermedades oculares, enfermedades alérgicas e inflamatorias, cáncer, enfermedades cardiovasculares y metabólicas, dolor, afecciones hematológicas, enfermedades infecciosas y enfermedades raras.
Regeneron está acelerando y mejorando el proceso tradicional de desarrollo de fármacos a través de nuestras tecnologías patentadas VelociSuite®, como VelocImmune®, que utiliza ratones únicos genéticamente humanizados para producir anticuerpos completamente humanos optimizados y anticuerpos biespecíficos, y a través de ambiciosas iniciativas de investigación como el Regeneron Genetics Center, que está realizando uno de los esfuerzos de secuenciación genética más grandes del mundo.
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